La thérapie génique de la surdité avance à pas de géant

L’annonce n’est pas passée inaperçue à l’automne dernier : une équipe médicale chinoise aurait réussi à soigner la surdité de plusieurs enfants grâce à la thérapie génique ! Une révolution, car ce procédé, qui vise à réparer les gènes défectueux, pourrait rendre l’ouïe à certains enfants sourds de naissance, avant de s’attaquer aux autres surdités congénitales. En France, l’Institut de l’Audition est également au seuil de réussir une telle avancée médicale. La France vient aujourd'hui de recevoir l'autorisation pour ses premiers essais.

Nathalie Bloch-Sitbon, publié le 19 janvier 2024

La thérapie génique de la surdité avance à pas de géant
L’annonce de l’Université de Fudan, à Shanghai, a défrayé la chronique. La presse spécialisée dans l’audition ou le médical l’a bien sûr relayée. Même les médias grand public ont salué la prouesse chinoise ! Quatre enfants nés sourds ont pu retrouver une audition normale en quelques semaines, et ce, grâce à la thérapie génique. Une première mondiale ! Les scientifiques chinois ont injecté dans l’oreille interne de ces patients une copie saine du gène de l’otoferline (OTOF), pour remplacer la forme mutée responsable de certains cas de surdité congénitale. Les patients atteints de cette particularité génétique développent une surdité profonde, en raison de mutations dans le gène codant l’otoferline, protéine essentielle à la transmission de l’information sonore au niveau des synapses des cellules sensorielles auditives. Une annonce américaine concomitante À la même période, la biotech américaine Regeneron...

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