Se connecterSensorion dépose une demande d’essai clinique pour une thérapie génique
La société de biotechnologie Sensorion a soumis une demande d’autorisation d’essai clinique au Royaume-Uni et en Europe. Elle concerne son produit de thérapie génique pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l’otoferline (OTOF) chez les patients de 6 à 31 mois.
Après avoir déposé une demande d’essai clinique pour OTOF-GT auprès de l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA), Sensorion s’attaque à l’Europe. L’entreprise Montpelliéraine a annoncé par voie de communiqué avoir déposé une demande pour un essai clinique de phase 1/2 en France, en Italie et en Allemagne.
« Cette thérapie génique a été développé afin de restaurer l’audition des patients porteurs de mutations liées à un déficit en otoferline souffrant d’une perte d’audition neurosensorielle sévère à profonde, prélinguale, et non syndromique. », décrit le principal intéressé dans un communiqué.
Désigné médicament orphelin
L’otoferline est une protéine indispensable à la transmission du signal jusqu’au nerf auditif. Son déficit est responsable de 8% des cas de déficience auditive congénitale et concerne 20 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis.
« L’essai clinique de phase 1/2, Audiogene, vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’administration intra-cochléaire d’OTOF-GT, pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l’otoferline chez des patients âgés de 6 à 31 mois. », détaille Sensorion.
OTOF-GT a déjà reçu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des Etats-Unis et de l’Agence européenne du médicament. Deux pas de géants en vue d’une future commercialisation du traitement.
