Une nouvelle piste pour traiter la surdité progressive héréditaire DFNA41

Des chercheurs de l’hôpital spécialisé Mass Eye and Ear à Boston, Massachusetts, ont utilisé l’édition génomique pour restaurer l’audition et l’équilibre chez des souris atteintes de surdité progressive héréditaire causée par des mutations génétiques, un trouble génétique appelé deafness, autosomal dominant 41 (DFNA41).

L’étude, intitulée «  Une thérapie d’édition génomique en dose unique restaure les fonctions auditives et vestibulaires chez des souris adultes atteintes de surdité DFNA41  », a été publiée dans le Journal of Clinical Investigation. Elle rapporte que les chercheurs ont administré une dose unique de thérapie par édition génomique à des souris adultes pour corriger une mutation du gène P2RX2, sans affecter le gène normal. Le traitement a permis de restaurer durablement l’audition et l’équilibre chez les souris adultes.

Des tests sur des cellules souches

D’après leurs observations, la thérapie prévient également la survenue de pertes auditives supplémentaires causées par l’exposition à des bruits forts, un facteur de risque chez les patients souffrant de DFNA41.

Les chercheurs ont également testé la thérapie chez de jeunes souris et ont découvert qu’intervenir le plus tôt possible permettait de restaurer une plus large gamme de fréquences audibles. La thérapie a ensuite été testée sur des cellules souches dérivées de patients DFNA41 afin d’évaluer la sécurité du traitement chez l’homme, avant d’envisager tout essai clinique. À suivre.