Thérapie génique : en Chine, des enfants entendent pour la première fois… des deux oreilles

Un nouvel essai clinique mené par l’Université Fudan de Shanghai et des chercheurs du Mass Eye and Ear a permis de restaurer l’audition aux deux oreilles chez cinq enfants nés sourds en raison d’une mutation du gène OTOF. Une première.

Lucien Brenet, publié le 24 juin 2024

Thérapie génique : en Chine, des enfants entendent pour la première fois… des deux oreilles

Les essais de thérapies géniques lancés à travers le monde ont tous pour point commun de montrer des résultats encourageants. Récemment, ce sont ceux des chercheurs de l’Université Fudan de Shanghai, publiés dans la revue Nature Medicine le 5 juin 2024, qui ont fait parler d’eux.

Les scientifiques ont réalisé des tests sur cinq enfants nés sourds en raison d’une mutation du gène DFN89, qui empêchait la production d’otoferline. Pour rappel, cette protéine est essentielle à la transmission des signaux auditifs au niveau des synapses des cellules sensorielles de l’organe de l’audition.

Plusieurs essais concluants

Résultat : les enfants testés ont retrouvé une audition d’environ 50 % de la normale après un traitement de plusieurs mois et étaient capables de localiser le son dans l’espace et de distinguer la parole. Le traitement a consisté à introduire des copies fonctionnelles du gène OTOF via un virus adéno-associé (AAV) dans les deux oreilles, une première. Jusqu’ici les interventions réalisées dans le cadre d’essais cliniques s’effectuaient généralement sur une seule oreille.

« Les résultats de ces études sont stupéfiants », a déclaré Zheng-Yi Chen, DPhil, co-auteur principal de l’étude et scientifique cité dans un communiqué de presse du Mass Eye and Ear. « Nous continuons à observer une progression spectaculaire de l’audition chez les enfants traités, et la nouvelle étude montre des bénéfices supplémentaires de la thérapie génique lorsqu’elle est administrée aux deux oreilles, notamment la capacité de localisation de la source sonore et des améliorations dans la reconnaissance de la parole dans des environnements bruyants. »

Et maintenant ?

Les auteurs de l’étude indiquent qu’il reste encore beaucoup à faire pour étudier et affiner ces recherches. Le traitement des deux oreilles pose en effet quelques difficultés. Déjà, il double le temps d’intervention, et l’injection de doses plus importantes d’AAV peut induire une réponse immunitaire provoquant des effets indésirables.

La recherche autour de la thérapie génique avance à grands pas ces derniers mois. En mai dernier, au Royaume-Uni, Opal Sandy, une enfant souffrant d’une neuropathie auditive, a retrouvé une audition quasi normale après une thérapie génique. Aux Etats-Unis, Aissam Dam, 11 ans, a retrouvé l’audition après l’injection de copies fonctionnelles du gène de l’otoferline. En France, la biotech française Sensorion et son partenaire l’Institut Pasteur ont obtenu l’autorisation pour le traitement de la surdité liée à un dysfonctionnement de l’otoferline.

 

 

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